Modified Kasai operation combined with autologous bone marrow mononuclear cell infusion for biliary atresia

Mục tiêu

Mục đích của nghiên cứu này là đánh giá tính an toàn và kết quả của phẫu thuật Kasai cải tiến kết hợp với truyền tế bào đơn nhân tủy xương tự thân (BMMNC) trong điều trị teo đường mật (BA).

Phương pháp

Một nghiên cứu đối chứng được tiến hành từ tháng 1 năm 2015 đến tháng 12 năm 2021. Nghiên cứu bao gồm 10 trẻ em mắc bệnh teo đường mật (BA) liên tiếp được phẫu thuật Kasai cải tiến kết hợp với truyền tế bào gốc tủy xương tự thân (nhóm điều trị tế bào) và 10 trẻ em chỉ được phẫu thuật Kasai cải tiến (nhóm đối chứng). Phẫu thuật Kasai được thực hiện với hai cải tiến: đưa một phần gan ra ngoài và bao quanh kèm theo kéo hai cuống gan sang hai bên để tạo điều kiện thuận lợi cho việc loại bỏ mô xơ.

Tủy xương được lấy qua mào chậu trước dưới gây mê toàn thân, sau đó tiến hành phẫu thuật Kasai cải tiến. Sau khi xử lý, các tế bào đơn nhân tủy xương được truyền qua tĩnh mạch rốn vào cuối ca phẫu thuật.

Nồng độ bilirubin huyết thanh, albumin, alanine aminotransferase, aspartate aminotransferase, gamma-glutamyl transferase và thời gian prothrombin được theo dõi ở thời điểm ban đầu, sáu tháng, mười hai tháng và lần theo dõi cuối cùng (4,5 năm) sau phẫu thuật. Ngoài ra, nội soi thực quản và sinh thiết gan được thực hiện trên những bệnh nhân có sự đồng ý của cha mẹ. Phân tích hiệu ứng hỗn hợp được sử dụng để đánh giá sự thay đổi điểm số Bệnh gan giai đoạn cuối ở trẻ em (PELD).

Kết quả

Không có biến chứng nào xảy ra trong hoặc sau phẫu thuật liên quan đến ca mổ hoặc truyền tế bào. Số lượng tế bào BMMNC và CD34+ được truyền trung bình trên mỗi kg trọng lượng cơ thể lần lượt là 85,5 ± 56,0 × 10⁶ ^/ kg và 10,0 ± 3,6 × ^10⁶ đối với lần tiêm. Sau can thiệp, tất cả mười bệnh nhân trong nhóm điều trị tế bào đều sống sót, với thời gian theo dõi trung bình là 4,5 ± 0,9 năm. Trong khi đó, ba bệnh nhân trong nhóm đối chứng tử vong do suy gan giai đoạn cuối, với thời gian theo dõi trung bình là 4,3 ± 0,9 năm. Chức năng gan của nhóm điều trị tế bào được duy trì hoặc cải thiện sau phẫu thuật và truyền tế bào, được đánh giá bằng các xét nghiệm sinh hóa. Mức độ nghiêm trọng của bệnh giảm đáng kể ở nhóm điều trị tế bào so với nhóm đối chứng, với sự giảm đáng kể điểm số PELD ( p  < 0,05).

Phần kết luận

Việc truyền tế bào gốc tủy xương tự thân kết hợp với phẫu thuật Kasai để điều trị bệnh teo đường mật bẩm sinh là an toàn và có thể duy trì hoặc cải thiện chức năng gan ở các bệnh nhân được nghiên cứu.

Đăng ký dùng thử

Mã số định danh trên ClinicalTrials.gov: NCT05517317, ngày 26 tháng 8 năm 2022.